Шта је спинална мишићна атрофија

Спинална мишићна атрофија, такође позната као Сма, је наследна неуромускуларна патологија детињства и младости коју карактерише прогресивна смрт мотонеурона, нервних ћелија кичмене мождине које мишићима дају команду кретања.

Озбиљност ове дебилитирајуће болести установљена је прецизном клиничком сликом која их дели на три типа и класификује их почевши од прогресивног губитка контроле мишића, атрофије и физичке слабости.

Нови лек за спиналну мишићну атрофију

То се зове Нусинерсен терапија и то је, као што је објашњено и Нотизиариоцхимицофармацеутицо.ит, "генски" лек који би могао да активира функцију гена СМН2, комплементаран са неактивном болешћу. Лек који се убризгава кроз лумбални део, дифундира у тело до дегенерисаних и заправо моторних неурона, ублажавајући симптоме СМА.

Нова дрога на којој се темељи ова терапија одобрена је од стране Италијанске агенције за лијекове (АИФА) у септембру 2017. године.

Европска комисија је затим издала АИЦ важећи широм Европске уније 30. маја исте године.

Гдје пронаћи нови лијек за атрофију мишића

Терапија из Нусинерсена је већ прописана у 18 овлашћених и оперативних италијанских центара лоцираних у једанаест регија: Кампанија, Емилија Ромања, Фриули Венеција Ђулија, Лацио, Лигурија, Ломбардија, Марке, Пијемонт, Сицилија, Тоскана и Венето, детаљна мапа места где У току је терапија која се може потражити на ФамилиСМА интернет страници на посвећеној страници.

Овим структурама биће додане нове структуре, са циљем стварања мрежа за размену и обуке медицинског особља које ће моћи да администрира нову терапију.

Посавјетујте се са интернетом: корисне странице за ажурирање на тему су опсерваторија за ријетке болести и Фамиглиесма.орг

Ево студије ЕНДЕАР, коју је објавила ЦлибницалТриалс.орг, Национална библиотека медицине САД, како би показала ефикасност ове терапије.